التليف الكيسي قد يكون له دواء جديد

• أبريل 24, 2024

يمكن للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي يكون الأمل بفضل دواء جديد التي ثبت أن تحسن جذري وظيفة الرئة من الذين يعانون.

الحبة هي أول دواء يهاجم سبب المشكلة وليس أعراض هذا المرض الوراثي. ومع ذلك ، فإن 5 ٪ فقط من الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة لديهم تحول ضروري للطب للعمل. يخضع عقار آخر للتحقيق حتى يتمكنوا ، مع الجمع بين الاثنين ، من تصحيح المرض بشكل أكثر فعالية.

بيتر مولر ، المختبر العلمي لفيرتكس للادوية في كامبردج، ماساشوستس، وفريقه، اختبر الدواء VX-770 وهمي لمجموعة من 161 شخصا يعانون من التليف الكيسي على مدى عام.

وأظهرت النتائج أن معظم المشاركين استعادوا ما يصل إلى 60 ٪ من وظائف الرئة العادية. أولئك الذين تلقوا VX-770 لديهم تحسن بنحو 20 ٪ في وظائف الرئة مقارنة مع أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.

وقال مولر بعد نشر هذا الاكتشاف "تجاوزت النتائج توقعاتنا".

التليف الكيسي هو مرض وراثي ، عرض أكثر في الأطفال ، والتي تهاجم الجسم كله ، مما تسبب تدريجيا عجز وربما الموت. يؤثر على الرئتين والجهاز الهضمي والغدد العرقية وغيرها من المناطق.

سبب ال التليف الكيسي هو بسبب خلل في بروتين من خلايا الرئة ، ودعا منظم تصرف عبر الغشاء من التليف الكيسي (CFTR، من اختصارها في اللغة الإنجليزية). المخدرات VX-770 الهجمات ويصحح الضرر الناجم عن هذا البروتين.

ال البروتينات CFTR شكل قنوات على سطح غشاء الرئتين والخلايا الأخرى التي تحمل أيونات الكلور خارج وداخل الخلية. عندما تفشل ، تبدأ الرئتين بالملء مخاط ، مما يجعل التنفس صعبًا ، والعداوى للمرضى الأكثر ضعفاً.

يقوم جهاز VX-770 بتصحيح العيب و "يفتح القنوات" ، كما يقول ستيوارت إلبورن من جامعة كوينز في إنجلترا وكبير الباحثين في الاختبار.

أعلنت Vertex أنها تتوقع أن تتم الموافقة على الدواء في غضون شهرين أو ثلاثة أشهر من قبل الولايات المتحدة وأوروبا.

المصدر: Cystic Fibrosis Foundation و News Scientist والجمعية المكسيكية للتليف الكيسي A.C.